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美加澳歐盟註冊SMA新藥 港大測試成效佳

標籤: 香港醫院藥劑師學會 , 脊髓肌肉萎縮症 , SMA , 罕見病

2018 月 03 月 02 日

港府極力爭取脊髓肌肉萎縮症(SMA)新藥來港,並提供資助,但澳洲當地的專家質疑該藥成本效益,建議當地政府不作資助。

 

新藥Spinraza前年12月獲美國食品及藥物管理局認可,已在美國、加拿大、澳洲及歐盟國家註冊使用,但澳洲政府衞生部門一個獨立諮詢委員會去年下旬指出,Spinraza藥物的臨床及成本效益仍未明確,故不建議列入澳洲政府藥物優惠計劃。

 

醫院藥劑師學會會長崔俊明指,相關藥物雖不能令患者康復,但是唯一有助病情減慢惡化的藥物。這種針劑一針需75萬元,第一次要打4針,其後每年要打3次,每次一針,即一年共需225萬元藥費,為了病人,不能用成本效益的傳統價值觀去計。

 

港大曾就Spinraza進行臨床測試,3人用藥後肌力均有改善,其中一人由未能離手行走,變為最多可自行走10步,建議引入新藥。

 

一直關注罕見病權益的立法會議員張超雄表示,一型患者大多在出生時已病情嚴重,可能活不過兩三歲,引入藥物,有機會得以活命。

 

 

[文章及圖片轉載自TOPick 2/03/2018 連結]


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